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La herramienta de edición genética CRISPR-Cas9 permitió que un equipo internacional pudiera corregir en embriones humanos la mutación del gen que produce la enfermedad hereditaria miocardiopatía hipertrófica.
De acuerdo con el portal yourgenome.org este método es más rápido, barato y más preciso que las técnicas previas de edición de ADN y tiene una mayor gama aplicaciones potenciales.
Este sistema permite editar partes del genoma añadiendo o alterando secciones del ADN. Consiste en dos moléculas clave que introducen el cambio: una enzima llamada Cas9 y una pieza de ARN (ácido ribonucleico).
La enzima actúa como un par de "tijeras moleculares" que cortan las dos partes de ADN en una parte específica en el genoma, de modo que se puede agregar o remover información genética.
Por otra parte, la pieza de ARN es llamada guía porque está prediseñada con una secuencia con cerca de 20 bases de longitud que se sitúa dentro de un andamio de ARN más largo. Esta última conecta al ADN y la guía lleva a la enzima a la parte correcta del genoma. Esto permite que Cas9 corte el lado preciso en el genoma.
La guía de ARN tiene bases de ARN que son complementarias a aquellas que son objetivo de la secuencia de ADN en el genoma. Cas9 sigue a la guía a la misma ubicación en el ADN y hace su corte en ambas cadenas.
Entonces la célula reconoce el daño en el ADN y para solucionarlo toma el material genético de los científicos.
nrv
